[新華社海南博鳌3月29日電]---題：全球約有3億人受影響！讓罕見病被看見---[新華社記者 : 宋晨、陳凱姿]
“大家好，我是蔡磊，是一名創業者，也是一名漸凍症抗爭者。”當京東集團原副總裁蔡磊的影像出現在大屏幕上時，全場參會者齊刷刷投來關切的目光。
這場“關注罕見病，促進健康公平可及”分論壇開始前，入口處早早就排起了隊。“因爲蔡磊，我知道了罕見病，但對罕見病的治療發展情況並不是很清楚。”一位參會人員告訴記者，他想通過深入了解幫助罕見病患者。
罕見病，顧名思義就是在人群中發病率極低的疾病。世界衛生組織將罕見病定義爲患病人數占總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變。雖然罕見病的單病種發病率和患病率較低，但患者的絕對數量並不少。“全球約有3億人受到罕見病的影響。”與會嘉賓說。
罕見病多由于基因突變，其發病有一定的偶然性，有可能發生在任何人身上。中國國際經濟交流中心理事長畢井泉呼籲，關心罕見病患者就是關心我們自己。
“今天有患者組織的代表來到論壇現場，他們迫切需要對這種疾病進行診斷治療。”中國罕見病聯盟執行理事長李林康說。
畢井泉表示，現在全世界上市的罕見病治療藥物只有800多種，95%以上的罕見病無藥可用。
努力降低罕見病藥物研發成本，鼓勵生物醫藥創新已成爲業界共識。“要對罕見病藥物開發、臨床試驗給予一定補助，同時，鼓勵社會資本進入相關研發領域。”與會嘉賓如是說。
此外，應引導孕婦進行早期篩查。畢井泉表示，罕見病患者中有半數以上屬于遺傳性質，對孕婦普惠性的早期篩查，可大幅度減少罕見病嬰兒數量。
中國正在爲罕見病診療做出不懈努力。前不久，最新版國家醫保藥品目錄調整新增15個目錄外罕見病用藥，覆蓋16個罕見病病種，一些長期未得到有效解決的罕見病均在其列。迄今，超過80種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄名單，有望爲我國2000多萬名罕見病患者帶來更多福音。
罕見病是一個系統性工程，需要全世界共同分享經驗，推動發展。李林康呼籲，應加強國際合作，共享醫學成果到每一位罕見病患者身上，讓他們享受到全球共同努力的成果。
“不是有希望才去努力，而是因爲努力才看到了希望。”蔡磊的視頻發言，引發全場熱烈的掌聲。---（來源: 新華社）
* 延伸閱讀 : *聚焦罕見病領域推動公平健康，生物醫藥巨擘深度參與博鳌論壇*
“中國醫療需求巨大，在過去幾年中的創新潛力也迅速蓬勃發展。在‘健康中國2030’政策的支持下，中國的生物制藥創新已經具備全球影響力，我相信它有潛力幫助全球數百萬人。”
知名生物醫藥跨國企業阿斯利康全球首席執行官蘇博科（Pascal Soriot）在出席博鳌亞洲論壇開幕大會時表示，作爲博鳌亞洲論壇的長期參與者，阿斯利康再次展示了其對推動本地區創新、健康公平和可持續發展的承諾。他也參與到包括“加快應對氣候變化行動”“關注罕見病——促進健康公平可及”和“健康無國界——國際醫療健康合作”等多個分論壇中，並做發言。
阿斯利康全球首席執行官蘇博科在博鳌亞洲論壇 2024 年年會發言
阿斯利康全球執行副總裁、國際業務及中國總裁王磊表示：“我們積極與中國本土企業及更多跨界夥伴展開合作，以推動醫療實踐和創新生態，並共同攜手強化全球公共衛生系統的韌性，助力醫療健康的公平可及，促進全球醫療衛生事業的可持續發展。”
* 分享醫療健康全球經驗，推動國際化合作新格局
在“健康無國界——國際醫療健康合作圓桌”環節，與會嘉賓就“慢性呼吸系統疾病管理”“應對日益嚴峻的癌症負擔”以及“如何促進中國及其他新興市場共享全球醫療創新成果”三個議題，深入討論並分享他們在醫療健康領域的全球發展經驗。
現場分享了企業助力青島打造“全市模式”，以應對呼吸疾病治療領域未滿足的需求。該模式旨在支持“早篩、早診、早治”助力加快推動將慢性阻塞性肺疾病納入國家公共衛生服務項目。
爲彰顯這一承諾，去年阿斯利康投資逾7億美元在青島建設全新吸入氣霧劑生産供應基地，以期更好地應對慢性阻塞性肺疾病帶來的負擔。
博鳌亞洲論壇“健康無國界——國際醫療健康合作圓桌”現場
此外，與會者以“Cancer Care Africa”作爲案例，分享研究成果和實踐經驗，探討應對癌症防治的挑戰，來自各國的經驗交流，有助于促進新興市場之間的合作，以提高診斷、治療和篩查能力，以及患者管理和政策支持。
阿斯利康還分享了助力中國企業“走出去”的案例，主要包括政策、監管和市場准入方面的經驗，這正是推動中國與其他新興市場在全球醫療創新領域開展合作，加快實現全球健康公平廣泛認知的積極實踐。自2023年以來，已與130多家中國創新企業展開合作，幫助他們進入包括巴西、中東等地區在內的新興市場。
* 聚焦罕見病打造醫療體系韌性，推動全球醫療公平可及
當前，罕見病是世界各國共同面臨的醫學難題，這也關乎全球3億多罕見病患者的健康和權益保障。蘇博科等阿斯利康多位代表在“關注罕見病——促進健康公平可及”分論壇聚焦醫療保障、跨國合作、藥品研發投入等話題，與各方嘉賓共同分享經驗並探討推動構建更高效的罕見病診療體系，漸凍症患者蔡磊通過視頻在論壇中亮相，呼籲多方攜手，共同推進科研進展，爲全球罕見病患者帶來生命的希望。
博鳌亞洲論壇“關注罕見病——促進健康公平可及”分論壇現場（圖片來源：博鳌亞洲論壇）
與會嘉賓在發言中一致認爲，建立能夠激勵罕見病研發的政策和産業生態體系是助力罕見病治療關鍵；從鼓勵創新開始，持續加強罕見病藥物的科研投入，加強專利保護以及加速臨床和注冊，持續打造罕見病規範診療網絡，推動罕見病診療能力的提升。此外，協同中央到地方政府和社會等各方力量，共同推動包括基本醫保、普惠型商業健康保險、罕見病保障專項基金以及進院“綠色通道”在內的多層次保障，從而打通罕見病患者用藥可及“最後一公里”。
目前，阿斯利康在推進罕見病患者急需用藥及創新有效治療方案方面持續取得快速進展，目前正在開展 20 多個針對不同適應症的臨床開發項目，並已推出治療 11 種罕見病的創新藥物。未來五年預計將推出 10 多種新産品和適應症，爲更多罕見病患者帶來希望。
* 推動綠色可持續發展，助力醫療健康轉型
在“加快應對氣候變化行動”主題討論中，蘇博科與來自中國及亞洲的政府代表、行業領袖、專家學者、産業夥伴展開深入交流，共同探討推動綠色低碳轉型的挑戰與機遇。
論壇期間，阿斯利康宣布攜手華潤燃氣及光大環境展開創新合作，助力無錫生産供應基地實現綠色供熱轉型，向實現淨零排放邁出重要一步，也將幫助減少溫室氣體在現有水平上減排80%，並助力整個醫療健康系統實現脫碳。
此外，阿斯利康還宣布其“森林計劃” 即將來到中國。該項目是阿斯利康的一個全球倡議，旨在到 2030 年種植和養護 2 億棵樹木。未來五年將投資 5000 萬美元，在中國種植和養護數百萬棵樹木，用以恢復生態環境，支持生物多樣性，並爲當地創造就業機會，改善民生。
---[采寫：南都記者 : 王道斌 *實習生 : 沈銳冰/來源: 南方都市報]
