脂肪幹細胞出馬,能否"喚醒"阿爾茨海默病患者
2022下半年,世界著名學術期刊《Science》專題整了個大新聞。
一篇撰寫於16年前,被引用了3295次,旨在研究阿爾茨海默病的論文《A specific amyloid-β protein assembly in the brain impairs memory》慘遭打假,引起學術界大塌房。
要是普通人,最多也就是被群嘲。
要命的是,這篇論文的作者們作為「β澱粉樣蛋白(Aβ)」的研究方向的奠基人,提出Aβ*56寡聚物就是造成我們患病的元兇。只要能清除它,阿爾茨海默病患者就有救了的理論。
論文發表16年來,吸引了無數科學家、資本家投入到「β澱粉樣蛋白」研究領域。
舉個例子,本財年美國國立衛生研究院(NIH)在這個項目的投入就高達16億美元(約108億人民幣)。此事一出,無數人心態都有點崩。
樂觀點來講,這次打假並不能證明整個「澱粉樣蛋白假說」是海市蜃樓,Aβ*56暴雷,但還有許多研究其他澱粉樣蛋白的科學家們在繼續前行。
攻克阿爾茨海默病,路途漫漫。
*「殘酷」的阿爾茨海默病
阿爾茨海默病(Alzheimer's disease,AD)俗稱老年痴呆,這也造成了許多人不願承認自己是痴呆,延誤治療。
談起阿爾茨海默病你會想起什麼?
記憶消失、語言混亂、眼睜睜看着親人成為最熟悉的陌生人。
事實上,阿爾茨海默病並沒有這麼溫和。更多的時候,患者會性情大變、疑神疑鬼、幻視幻聽,甚至還會發生持刀追殺的驚悚場景。
患者的外表看起來一切正常,但內在的心智已經蕩然無存了,病人和家屬每天都生活在痛苦之中。
全球目前大約有5000萬的阿爾茨海默病患者,30多年後,這個數字預計將會達到驚人的1.52億。從人類第一次發現阿爾茨海默病開始,已經過了110多年。好好的一個人為什麼會發生如此巨變,目前還無法下結論。
*幹細胞VS阿爾茨海默病
好在,雖然研究「β澱粉樣蛋白」這條路可能走窄了點,其他研究方向仍充滿希望。
在探尋新藥治療阿爾茨海默病屢屢受挫的情況下,科學家們把目標轉向醫學界的網紅——幹細胞。注射幹細胞來研究治療阿爾茨海默病成為一種新方向。
在人體的脂肪組織中,可以分離得到的一種具有多向分化潛能的脂肪幹細胞,採集便捷。脂肪幹細胞在體外誘導下可以分化為脂肪細胞、成骨細胞、軟骨細胞、神經細胞、肌肉細胞等多種細胞。
韓國生物技術公司Nature Cell研發的抗阿爾茨海默症新藥「AstroStem」運用的正是這種脂肪幹細胞:從成人腹部皮下採集10g脂肪組織,分離得到脂肪幹細胞,再靜脈注射到患者體內進行研究性治療。
與單純延緩病情的療法不同,當幹細胞藥物進入人體後,不僅有望緩解病情發展,自體脂肪幹細胞還可以分化出健康的腦細胞替換受損的細胞,從根本上逆轉病情。
2016年,美國食品藥品監督管理局批准了自體脂肪間充質幹細胞藥物「AstroStem」用於阿爾茨海默病Ⅰ/Ⅱ期臨床研究試驗,
2018年,AstroStem的安全有效性同時獲得了日本九州認證專業委員會、日本厚生勞動省九州分局的批准,可在日本福岡Trinity 診所進行使用。據稱,獲批後截至次月,約 80 名患者預約接受治療。
自2018年之後,Nature Cell仍舊在對AstroStem進行多項安全性、有效性臨床評估。等到真正能上市那天,一定會為更多的患者帶來希望。
阿爾茨海默病患者又被稱為「困在時間裡的人」,這個人可能是我們的父母,也有可能是未來的自己。
未來科技瞬息萬變,相信隨着幹細胞技術的大力發展,直至成熟,幹細胞療法終將打碎這片時間迷宮,讓阿茨海默症患者們重新感受時間的流動,再次感受真實的生命。-(文:新生命/小新開講啦)
文獻來源:
1、《A specific amyloid-β protein assembly in the brain impairs memory》
2、 《A Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AstroStem in Treatment of Alzheimer's