日前，國家科技倫理委員會醫學倫理分委員會研究編制的《人類基因組編輯研究倫理指引》（下稱《指引》）發布，供相關科研機構和科研人員參考使用。
涉及人類的基因編輯備受關注，《指引》分類規定，嚴禁在基礎研究和臨床前研究中把編輯後的生殖細胞、受精卵或人胚用於妊娠及生育，目前不允許生殖系基因組編輯的臨床研究。這幾乎可以視為，目前尚不允許生殖系基因組編輯的人體研究。
世界衛生組織人類基因組編輯治理和監督全球標準專家咨詢委員會成員、國家科技倫理委員會委員、中國醫學科學院生命倫理學研究中心執行主任翟曉梅帶領她的團隊編撰了這一指引。她對紅星新聞說，《指引》發布後，這幾天她的郵箱「快爆了」。一些資深生命倫理學專家給予了很高評價，國際同行也紛紛關注。
▲資料圖 圖據ICphoto
翟曉梅認為，指引不僅要討論基本的共識性的原則，也需要討論在操作領域應該關註的具體倫理問題。《指引》力圖在人類基因組編輯的實驗室研究和臨床研究之間劃出界限，明確倫理學分別關註的不同問題和要求。它闡釋了哪些可為、哪些不可為，而且為什麽不可為。
她還認為，在清晰劃分邊界的同時，《指引》較好地在推進科學技術創新、對技術的安全性關註和對人的保護之間達成了平衡。
對不同的研究活動加以區分，分別提出倫理要求
去年，一款治療遺傳性的鐮刀型貧血的基因編輯療法在英國和美國先後獲批。這項新興技術用於治療癌癥和艾滋病的各種臨床試驗也在如火如荼地進行中。
《指引》指出，基因組編輯技術快速發展，目前已廣泛應用於生物醫學研究，並為診斷、治療和預防遺傳性疾病提供了新的手段。人類基因組編輯研究涉及對人遺傳物質的改變，風險難以預測，不僅關乎人類個體的尊嚴和福祉，還可能引發一系列倫理、法律和社會問題，對人類社會造成顯著而深遠的影響。
對於人類基因組編輯，《指引》給出了增進人類福祉、尊重人、審慎負責、公平公正、公開透明五大基本原則和目的合理、保護研究參與者、研究資質及條件、知情同意的一般要求。《指引》規定，臨床研究應僅限於以治療或預防為目的的醫學幹預，禁止對研究參與者進行非醫療目的的基因組改變。
▲《人類基因組編輯研究倫理指引》發布 科技部網站截圖
在「特殊要求」部分，《指引》對基礎研究/臨床前研究（實驗室研究）和臨床研究、體細胞（除生殖細胞及其母細胞以外的細胞）研究和生殖系研究做了分類規定。《指引》允許對人的體細胞基因組編輯各類研究以及對生殖系基因組的基礎研究和臨床前研究，但對後者表示，嚴禁將編輯後的生殖細胞、受精卵或人胚用於妊娠及生育。生殖系基因組編輯的臨床研究則暫時被禁止。這樣的分類討論在國際上多有采用。
人類基因組編輯技術在國際和國內都有巨大爭議。一方面，受典型案例的影響，很多人一談到對人的基因編輯就非常敏感，將其視為禁區；另一方面，有人質疑，基因編輯這樣的好技術為什麽不盡快應用造福人類。
2015年，中山大學教授黃軍就團隊所做的世界上第一例人類胚胎基因編輯就曾引起對人類生殖系基因編輯的爭議。
對此，翟曉梅指出，該研究使用的是不可存活的受精卵，在進行研究時采取了非常謹慎的道德措施，也符合我國相關規範要求。該研究既不是出於生殖目的，也非臨床試驗，更非臨床應用。事實上，黃軍就的工作有助於改進基因組編輯技術的基礎性研究，正如當年的首屆國際人類基因編輯峰會最終發表聲明，認為「強化基因編輯技術的基礎和臨床前期研究『顯然是必要的』，應在適當的法律和道德監管監督下繼續開展。」
翟曉梅認為，基因編輯技術有重大的醫學健康意義，需要促進研究，以滿足那些尚未被滿足的健康需求，增進人類福祉。她認為，《指引》的亮點之一就是力求對不同的研究活動加以區分，分別提出倫理要求，哪些可為，哪些不可為，並逐一進行實質倫理學的說明，較好地平衡了創新和安全。
「目前國內的倫理規範不可謂不多，但研究人員和公眾仍然在具體問題上感到困惑，原因之一可能是倫理討論過於原則。很多研究人員和臨床醫生都迫切希望看到更清晰的、對本領域實踐活動有指導意義的倫理指引。對此，《指引》沒有停留在一般原則的泛泛討論，而是力求針對性更強。」翟曉梅認為，《指引》在「特殊要求」部分深入區分，清晰度就很高，能真正起到指引實踐的作用。它既是一個實質倫理學分析的政策性指引，也試圖提出如何指導實踐活動。
在翟曉梅看來，《指引》著眼於提供中國的倫理視角，一定程度上回應了國際學術共同體的關註。
人類基因組編輯研究，有了國家級全面覆蓋的倫理指引
對於賀建奎基因編輯嬰兒案例，翟曉梅指出，賀建奎基因編輯技術應用行為的問題在於，從實質倫理學來看，科學上不安全，醫學上不必要，在代際倫理問題上毫無意識；從程序倫理學上看，還反映出倫理審查的形式化，以及部門壁壘產生的監管上的困難和漏洞。
賀建奎當時違反倫理的依據主要是2003年科技部和原衛生部聯合印發的《人胚胎幹細胞研究倫理指導原則》。而如今，人類基因組編輯研究有了國家級的倫理指引。
「生殖系基因編輯臨床應用這樣的前沿技術面臨的風險是全人類的風險，也不會是一個機構的倫理審查委員會就可以自行決定和承擔的。對於這樣的問題，必須要有一個國家級的全面覆蓋的倫理指引。」翟曉梅說。
2019年，中央全面深化改革委員會審議通過《國家科技倫理委員會組建方案》，國家科技倫理委員會成立，目的是加強統籌規範和指導協調。2023年，根據《黨和國家機構改革方案》，國家科技倫理委員會從國務院議事協調機構變為中央科技委員會領導下的學術性、專業性專家委員會。目前，國家科技倫理委員會目前披露的三個分委員會都發布了各自的第一份倫理規範。
據北京協和醫學院消息，國家科技倫理委員會醫學倫理分委員會根據《國家科技倫理委員會重新組建方案》於2023年12月重新組建，中國醫學科學院/北京協和醫學院院校長、中國工程院院士王辰任主任委員。
▲翟曉梅教授 圖據科技部網站
翟曉梅說，《指引》的編製過程中，王辰主任委員給予了全方位的支持，設在北京協和醫學院的醫學分委會秘書處和研究編製團隊投入了大量時間和精力，在全國範圍做了大量調研工作，研判分析了大量的國際國內文獻，反復研討、廣泛征求意見，經過了十多次的修改。在此期間，國家科技倫理委員會秘書處也提供了大量指導工作。
為未來生殖系臨床研究留「口子」---現在不可為不意味著永遠不可為
人類生殖系基因組的改變可能作為人類基因庫的一部分傳遞給未來世代，對此《指引》詳細論證了目前不允許生殖系基因組編輯臨床研究的倫理考量，包括但不限於技術風險，目的基因組與其他基因和環境的交互作用，改變的基因一旦被引入人類將難以消除，可能有損人尊嚴、加劇社會的不平等等。
但與此同時，《指引》同時為未來留了個「口子」：只有在對獲益與風險以及其他可供選擇的方案進行充分理解和權衡，安全性和有效性問題得以解決，已獲得廣泛的社會共識，經嚴格審慎的評估並在嚴格監管下，才可考慮開展臨床研究。
「有人把生殖系的基因編輯看成洪水猛獸，應該禁止生殖系基因組編輯的研究和應用，這是一個誤區。我們現在不用，是因為技術尚不安全。」翟曉梅表示，現在不安全不意味著永遠不安全，現在禁止不意味著永遠禁止。
隨著技術的進步，技術安全性問題得以解決，社會取得共識時，研究和應用也是必要的。遺傳學研究和基因編輯技術就是著眼於克服嚴重的遺傳病，醫學和科技的目的就是為人類造福。這也體現了《指引》所強調的首要原則：增進人類福祉。
翟曉梅表示，科技在發展，倫理也要匹配地發展，《指引》會定期評估，適時修訂。「我們倫理學的討論要力爭有前瞻性和預判性。」
---[紅星新聞記者胡伊文北京報導*編輯: 張尋*責編: 馮玲玲/來源: 紅星新聞]
